¿Cuál es la diferencia entre efectividad y eficacia para determinar el beneficio de la terapia 'A' en la condición 'B'?

El contexto de esta pregunta está dentro de un marco de salud, es decir, examinando una o más terapias en el tratamiento de una afección. Parece que incluso los investigadores respetados confunden los términos eficacia y efectividad , usando los términos indistintamente.

• ¿Cómo se puede pensar en eficacia versus efectividad de una manera que pueda ayudar a eliminar la confusión?
• ¿Qué tipo de diseños de estudio serían los más apropiados para determinar ambos tipos de resultados?
• ¿Hay publicaciones de revistas autorizadas, libros o diccionarios web que puedan ayudarme?

No soy especialista en este campo en estudios epidemiológicos, pero me parece que la eficacia tiene que ver con el efecto observado en un entorno controlado, como un ensayo controlado aleatorio, mientras que la efectividad tiene más que ver con un rango más amplio de resultados o factores ambientales (potencialmente no observados o no manipulados en el ECA), por lo tanto, tiene un alcance más amplio. Al menos, a menudo escuché sobre estudios de costo-efectividad en farmacoeconomía y eficacia del tratamiento (por ejemplo, al comparar dos brazos de tratamiento).

Citando este artículo Eficacia, efectividad, eficiencia ,

• eficacia es "la medida en que un medicamento tiene la capacidad de lograr el efecto deseado en circunstancias ideales, como en un ensayo clínico aleatorizado"
• efectividad es "la medida en que un medicamento logra el efecto deseado en el entorno clínico habitual"

En cuanto a otras referencias, sugeriría comenzar con las trampas de los ensayos clínicos aleatorios multisitio de eficacia y efectividad de Helena C Kraemer ( Schizophrenia Bulletin 26 (3), 2000), y las referencias allí. Por ejemplo, se lee que "la eficacia y la efectividad son extremos opuestos en un complejo continuo multidimensional de toma de decisiones en el diseño de la investigación".

Nota

Al regresar de la 13ª conferencia europea de ISPOR , escuché que la Federación Europea de Industrias y Asociaciones Farmacéuticas ( EFPIA ) considera que ahora hay acuerdo sobre las siguientes definiciones:

• la eficacia relativa se puede definir como la medida en que una intervención hace más bien que mal, en circunstancias ideales, en comparación con una o más intervenciones alternativas;
• la efectividad relativa se puede definir como el grado en que una intervención hace más bien que mal en comparación con una o más alternativas para lograr los resultados deseados cuando se proporciona bajo las circunstancias habituales de la práctica de atención médica.

Un diccionario estándar, pero no completamente en línea, es el Diccionario de Epidemiología patrocinado por la Asociación Epidemiológica Internacional . La última edición es la quinta, pero la cuarta edición parece ser la última disponible parcialmente en línea a través de Amazon . Quieres mirar p57-8. Dice que esta distinción entre efectividad, eficacia y eficiencia se debe a Archie Cochrane en su libro de 1972 Efectividad y eficiencia: reflexiones aleatorias sobre los servicios de salud , muchos de los cuales están disponibles en Google Books .

No citaré demasiado de lo anterior para evitar infringir los derechos de autor. Solo señalaré que aunque el Diccionario dice, "idealmente, la determinación de la eficacia se basa en los resultados de un ensayo controlado aleatorio" (cursiva mía), necesita métodos de estimación de variables instrumentales para determinar la eficacia si hay un incumplimiento sustancial.

Estos términos no pueden intercambiarse y tienen un significado específico.

La eficiencia es la capacidad de una intervención de tener efectos sobre un marcador específico en relación con una afección sin que sea necesariamente relevante para los pacientes. El estudio se realiza bajo condiciones altamente controladas con participantes altamente obedientes. Los ensayos clínicos que evalúan la eficacia también se denominan ensayos explicativos o ensayos clínicos de fase I o II.

La efectividad es la capacidad de una intervención de tener un efecto significativo en pacientes en condiciones clínicas normales. Los ensayos clínicos que miden la efectividad también se denominan ensayos pragmáticos o ensayos clínicos de fase III o IV.

Un lugar donde he visto surgir esto es en las discusiones sobre el uso del análisis de "intención de tratar" versus un análisis que trata de llegar a la "eficacia" de un tratamiento en experimentos con cumplimiento imperfecto. Consulte el artículo de Wikipedia sobre "intención de tratar" ( enlace ), que incluye algunas referencias.

En un ensayo de control aleatorio de rutina con incumplimiento, la estimación de intención de tratar solo examina la diferencia entre los asignados al tratamiento y al control. Sin embargo, el incumplimiento significa que algunas personas que fueron asignadas al tratamiento pueden no haberlo tomado realmente, y algunas asignadas para estar en el grupo de control pueden haber recibido el tratamiento. De ser así, la estimación de la intención de tratar puede subestimar el efecto promedio del tratamiento que se obtendría si todos los miembros de la población en estudio tomaran el tratamiento.

Cuando este tipo de incumplimiento está presente, el analista tiene que tomar una decisión. Podría decidir simplemente hacer el análisis por intención de tratar, justificándolo diciendo que en el mundo real, no podemos controlar el cumplimiento, por lo que la intención de tratar el análisis es más "realista" como una estimación de lo que sucedería si este tratamiento fuera aprobado para uso clínico. He visto esto referido como un análisis de la "efectividad" de un tratamiento. O bien, puede usar algún tipo de método de ajuste para tratar de entender cómo las personas que realmente tomaron el tratamiento diferían de las que no lo hicieron. Ella podría justificar esto diciendo que lo que realmente nos interesa saber es la "eficacia" biológica (en el caso de un ensayo médico) del tratamiento, y para hacerlo,

La cuestión para un análisis de eficacia biológica es, ¿qué "tipo de método de ajuste" es válido? El estado actual de la técnica, según tengo entendido, es ver un experimento de incumplimiento como un problema de variables instrumentales, a la Angrist, Imbens y Rubin (1996) ( enlace cerrado ), o, en general, ver el problema en términos de "estratificación principal", a la Frangakis y Rubin (2002) ( enlace privado) Como tal, la aleatorización sirve como un instrumento que identifica de forma no paramétrica los efectos de "eficacia" para al menos ciertas subpoblaciones, es decir, aquellos que cumplirían con su tratamiento o asignación de control. Más allá de esto, uno podría imponer un modelo más estricto para identificar los efectos de eficacia, pero luego uno podría preguntarse, ¿por qué se molestó en hacer un experimento aleatorio en primer lugar?

La eficacia se ocupa de los resultados de un programa de atención médica dado en un entorno bien definido, como un ensayo clínico radomizado (ECA), donde los pacientes son similares en todas las covariables pero los tratamientos a los que se asignan al azar. La eficacia está vinculada a la noción de validez interna: por lo general, un ECA tiene una alta validez interna, ya que el protocolo del estudio excluye a los pacientes inscritos con comorbilidades particulares e incluye todos los procedimientos sometidos por los pacientes.

La efectividad se relaciona con la práctica clínica normal (como aspecto secundario, aún falta una definición de práctica clínica normal, como suele ser el caso cuando una calificación cualitativa entra en un entorno cuantitativo, como la epidemiología o la bioestadística). En la práctica clínica normal, los pacientes pueden cumplir mal la terapia prescrita, tener toneladas de comorbilidades, no cambiar su estilo de vida, seguir fumando o comiendo comida chatarra; Es probable que todas estas características reduzcan la eficacia en el estado de salud de los pacientes experimentado en un ECA. La efectividad se vincula con la noción de validez externa, ya que se refiere a pacientes que son visitados por médicos en su práctica diaria. En términos de políticas públicas dirigidas a los sectores de atención médica, la efectividad se considera más importante que la eficacia, ya que la efectividad refleja lo que sucede en el mundo real.

La eficiencia está produciendo resultados al más alto nivel, mientras que la efectividad está cumpliendo los objetivos de la empresa mediante el uso de insumos productivos para satisfacer las necesidades del cliente. Luego, la transferencia en condiciones médicas. ¡Sería lo mismo!