La distinción crítica entre ensayos explicativos y pragmáticos no se refiere a si un ensayo produce información útil . Más bien, es para qué sirve esa información específicamente: los ensayos pragmáticos son aquellos que apuntan directamente a la utilidad terapéutica en la clínica.
El continuo pragmático-explicativo fue propuesto por primera vez por Schwartz y Lellouch en un artículo de 1967 titulado " Actitudes explicativas y pragmáticas en ensayos terapéuticos " en el Journal of Clinical Epidemiology , y que fue citado por los desarrolladores de Precis-2. En este artículo, los autores presentan dos escenarios de ensayos de control aleatorio que prueban en un contexto anticancerígeno un fármaco preparatorio para la radioterapia versus la radioterapia sola. El medicamento se administra 30 días antes de la radioterapia para sensibilizar al paciente sobre los efectos de la radiación.
El medicamento durante 30 días seguido de radioterapia se prueba con una espera de 30 días más radiación
El medicamento durante 30 días seguido de radioterapia se prueba contra la radiación sola, comenzando inmediatamente
El primer escenario, que describen como explicativo, proporciona "información sobre los efectos del componente clave", mientras que el segundo escenario, descrito como pragmático, "compara dos tratamientos complejos en su conjunto en condiciones prácticas".
Schwartz y Lellouch dan otro ejemplo que distingue los ensayos explicativos y los pragmáticos: un ensayo aleatorizado en el que se comparan dos analgésicos de estructura molecular muy similar sobre una base "equimolecular" es explicativo porque está interesado en el efecto relativo de estos fármacos basados en la misma dosis; por el contrario, dos analgésicos con estructuras radicalmente diferentes que tienen diferentes "niveles óptimos de administración" se estudian mejor utilizando un diseño práctico, destinado a comparar la efectividad óptima de cada tratamiento.
Los autores resumen:
La "comparación entre dos tratamientos" es un problema que no se especifica adecuadamente incluso en sus características generales. Puede implicar uno de al menos dos tipos de problemas que son básicamente diferentes.
El primer tipo corresponde a un enfoque explicativo, dirigido a la comprensión . Busca descubrir si existe una diferencia entre dos tratamientos que están especificados por definiciones estrictas y generalmente simples. Sus efectos se evalúan mediante criterios biológicamente significativos, y se aplican a una clase de pacientes que se define de manera bastante arbitraria, pero que es lo más probable que revele cualquier diferencia que pueda existir. Los procedimientos estadísticos utilizados para determinar el número de sujetos y evaluar los resultados tienen como objetivo reducir las probabilidades de errores del primer y segundo tipo.
El segundo tipo corresponde a un enfoque pragmático, dirigido a la decisión . Busca responder a la pregunta: ¿cuál de los dos tratamientos deberíamos preferir? La definición de los tratamientos es flexible y generalmente compleja; tiene en cuenta los tratamientos auxiliares y la posibilidad de retiros. Los criterios por los cuales se evalúan los efectos tienen en cuenta los intereses de los pacientes y los costos en el sentido más amplio. La clase de pacientes está predeterminada como aquella a la que se deben extrapolar los resultados del ensayo. Los procedimientos estadísticos están destinados a reducir la probabilidad de errores del tercer tipo (el de preferir el tratamiento inferior); La probabilidad de errores del primer tipo es 1.0.
Schwartz, D. y Lelluch, J. (1967). Actitudes explicativas y pragmáticas en ensayos terapéuticos . Journal of Clinical Epidemiology , 20: 637-648.