En el análisis de supervivencia, ¿por qué utilizamos modelos semiparamétricos (riesgos proporcionales de Cox) en lugar de modelos completamente paramétricos?

He estado estudiando el modelo de riesgos proporcionales de Cox, y esta pregunta se pasa por alto en la mayoría de los textos.

Cox propuso ajustar los coeficientes de la función de peligro usando un método de probabilidad parcial, pero ¿por qué no solo ajustar los coeficientes de una función de supervivencia paramétrica usando el método de máxima probabilidad y un modelo lineal?

En cualquier caso en que haya censurado datos, puede encontrar el área debajo de la curva. Por ejemplo, si su estimación es 380 con una desviación estándar de 80, y una muestra está censurada> 300, entonces hay una probabilidad del 84% para esa muestra en el cálculo de probabilidad asumiendo un error normal.

Si conoce la distribución paramétrica que siguen sus datos, utilice un enfoque de máxima verosimilitud y la distribución tiene sentido. La verdadera ventaja de la regresión de riesgos proporcionales de Cox es que aún puede ajustarse a los modelos de supervivencia sin conocer (o asumir) la distribución. Usted da un ejemplo usando la distribución normal, pero la mayoría de los tiempos de supervivencia (y otros tipos de datos para los que se usa la regresión Cox PH) no se acercan a seguir una distribución normal. Algunos pueden seguir un log-normal, o un Weibull, u otra distribución paramétrica, y si está dispuesto a hacer esa suposición, entonces el enfoque paramétrico de máxima probabilidad es excelente. Pero en muchos casos del mundo real no sabemos cuál es la distribución adecuada (o incluso una aproximación lo suficientemente cercana). Con la censura y las covariables no podemos hacer un histograma simple y decir "eso me parece una ... distribución". Por lo tanto, es muy útil tener una técnica que funcione bien sin necesidad de una distribución específica.

¿Por qué usar el peligro en lugar de la función de distribución? Considere la siguiente declaración: "Las personas en el grupo A tienen el doble de probabilidades de morir a los 80 años que las personas en el grupo B". Ahora, eso podría ser cierto porque las personas en el grupo B tienden a vivir más tiempo que las del grupo A, o podría ser porque las personas en el grupo B tienden a vivir vidas más cortas y la mayoría de ellas mueren mucho antes de los 80 años, lo que da una probabilidad muy pequeña de ellos murieron a los 80 mientras que suficientes personas en el grupo A viven hasta los 80 que un buen número de ellos morirá a esa edad dando una probabilidad mucho mayor de muerte a esa edad. Entonces, la misma afirmación podría significar que estar en el grupo A es mejor o peor que estar en el grupo B. Lo que tiene más sentido es decir, de aquellas personas (en cada grupo) que vivieron hasta los 80, qué proporción morirá antes de cumplir los 81 años. Ese es el peligro (y el peligro es una función de la función de distribución / función de supervivencia / etc.). Es más fácil trabajar con el peligro en el modelo semiparamétrico y luego puede brindarle información sobre la distribución.

"Nosotros" no necesariamente. La gama de herramientas de análisis de supervivencia abarca desde los no totalmente paramétricos, como el método de Kaplan-Meier, hasta los modelos completamente paramétricos donde se especifica la distribución del peligro subyacente. Cada uno tiene sus ventajas y desventajas.

Los métodos semiparamétricos, como el modelo de riesgos proporcionales de Cox, le permiten evitar especificar la función de riesgo subyacente. Esto puede ser útil, ya que no siempre conocemos la función de riesgo subyacente y en muchos casos tampoco nos importa . Por ejemplo, muchos estudios epidemiológicos quieren saber "¿La exposición X disminuye el tiempo hasta el evento Y?" Lo que les importa es la diferencia en los pacientes que tienen X y que no tienen X. En ese caso, el peligro subyacente realmente no importa, y el riesgo de especificarlo de forma errónea es peor que las consecuencias de no saberlo.

Sin embargo, hay momentos en que esto tampoco es cierto. He trabajado con modelos totalmente paramétricos porque el peligro subyacente era de interés.